Новый подход к лечению амилоидоза
Исследователи из Португалии рассказали о новой стратегии лечения амилоидоза, которая основана на контроле экспрессии гена, отвечающего за выработку транстиретина. У пациентов, которых лечили липид-инкапсулированной малой интерферирующей РНК (siRNA), уже через 7 дней наблюдали снижение уровня транстиретина на 40% по сравнению с плацебо. Нормальный (не мутировавший) транстиретин лечение затрагивало в той же мере. Доктор Тереза Коэльо из Госпиталя Святого Антонио в Порту заявила в новом выпуске New England Journal of Medicine, что у пациентов, которых лечили siRNA второго поколения, удалось добиться снижения уровня транстиретина на 87%. «Наши результаты предполагают, что существенное снижение уровня транстиретина, который мы наблюдали у пациентов, может полностью изменить ход болезни у пациентов с транстиретиновым амилоидозом. Способность лекарств второго поколения снижать уровень мутантного и нормального транстиретина дает преимущества по сравнению с пересадкой печени», - заключили автор...